Novartis'in SMA Gen Tedavisi AB'den Onay Aldı

İsviçre merkezli ilaç şirketi Novartis, spinal müsküler atrofi (SMA) tedavisi için geliştirdiği gen terapisinin Avrupa Birliği'nden onay aldığını duyurdu. Bu onay, şirketin nadir hastalıklar alanındaki portföyünü güçlendirirken, SMA hastaları için yeni bir tedavi seçeneği sunuyor. Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından verilen onay, Novartis'in gen terapisi ürününün belirli SMA tiplerinde kullanılmasına izin veriyor. Tedavi, hastalığın ilerlemesini durdurmayı ve motor fonksiyonları iyileştirmeyi hedefliyor. Novartis, bu onayın ardından Avrupa pazarında gen terapisi ürününün ticari lansmanına hazırlanıyor. Şirket, daha önce ABD ve diğer bazı ülkelerde de benzer onaylar almıştı. SMA, kas güçsüzlüğüne ve hareket kabiliyetinin kaybına yol açan genetik bir hastalık olarak biliniyor. Novartis'in gen terapisi, bu hastalığın altında yatan genetik mutasyonu hedef alarak çalışıyor. Yatırım tavsiyesi değildir.